Les essais de phase IV sont conduits une fois que le nouveau médicament a reçu l'autorisation de mise sur le marché. Dans ces études, le nouveau médicament est prescrit en pratique quotidienne, ce qui permet d'obtenir des résultats sur un groupe de patients nettement plus large.
Les essais de phase IV permettent de développer de nouvelles utilisations du nouveau médicament, de le comparer à d'autres traitements utilisés pour la même pathologie et d'établir son efficacité clinique chez des types de patients beaucoup plus variés. La sécurité d'emploi sur de plus grandes populations constitue un aspect majeur des essais de phase IV, qui portent souvent sur plusieurs milliers de patients de manière à permettre la détection, le cas échéant, des effets indésirables rares.